Nowa terapia infuzyjna w leczeniu endokrynnej orbitopatii: TEPEZZA

Orbitopatia endokrynologiczna to choroba autoimmunologiczna, w której procesy zapalne w oczodole prowadzą do widocznych i funkcjonalnych zmian. Często występuje w powiązaniu z chorobą Gravesa-Basedowa i dotyka przede wszystkim mięśni oraz tkanki tłuszczowej znajdujących się za gałką oczną. Obrzęk tych struktur może powodować takie objawy, jak wytrzeszcz oczu, podwójne widzenie, suchość lub uczucie ucisku. Ponieważ choroba ta może wpływać zarówno na wzrok, jak i na wygląd zewnętrzny, wymaga wczesnej diagnozy i ścisłej współpracy między endokrynologią a specjalistycznymi dziedzinami okulistyki.

Od 2025 roku w UE dostępna jest pierwsza celowo zatwierdzona terapia farmakologiczna TEPEZZA, która jest również oferowana w gabinecie profesora dr. dr. Heidla, Clear Vision w Kolonii, w Nadrenii Północnej-Westfalii. Redakcja Leading Medicine Guide dowiedziała się więcej podczas rozmowy z nim.

„Orbitopatia endokrynologiczna to choroba autoimmunologiczna, która najczęściej występuje w związku z chorobą Gravesa-Basedowa i atakuje nie tylko tarczycę, ale także tkanki oczodołu. W wyniku tego w oczodole dochodzi do stanów zapalnych, zatrzymywania wody oraz rozrostu tkanki tłuszczowej i mięśniowej. Widoczne są typowe zmiany, takie jak wytrzeszcz oczu, wyraźne cofnięcie powiek, obrzęki, zaczerwienienia, bóle i uczucie ucisku za okiem.

Często występuje również podwójne widzenie, ponieważ w procesie zapalnym biorą udział mięśnie oczu. W ciężkich przypadkach może dojść do uszkodzenia nerwu wzrokowego, co w skrajnych przypadkach może prowadzić do ślepoty. Diagnoza opiera się przede wszystkim na wynikach badań klinicznych. Aktywność choroby ocenia się na podstawie ustalonych skal. Dodatkowo przeprowadza się badania endokrynologiczne z oznaczeniem parametrów tarczycy i autoprzeciwciał.

„Badania obrazowe, takie jak MRI lub CT, pomagają ocenić zakres zmian tkankowych w oczodole i wykluczyć inne przyczyny. Jest to procedura, która jest szczególnie dobrze zorganizowana w wyspecjalizowanych ośrodkach, takich jak ten w Kolonii w Nadrenii Północnej-Westfalii” mówi prof. dr dr Heindl na początku naszej rozmowy i dodaje: 

„We wczesnym stadium endokrynologicznej orbitopatii pierwsze zmiany często zauważa się w okolicy oczu. Oczy zaczynają lekko wystawać do przodu, a u wielu osób pojawiają się problemy z powierzchnią oka, takie jak suchość, ponieważ powieki nie zamykają się już całkowicie z powodu wystających oczu. Zaczerwienienia, ból i uczucie ucisku za okiem również należą do typowych wczesnych objawów.

Choroba ta nie jest bynajmniej rzadkością; szczególnie często dotyka kobiet w wieku około czterdziestu lat, które są w szczytowym okresie kariery zawodowej i nagle muszą zmierzyć się z wyraźnie wyłaniającymi się oczami – widocznym problemem, który może być uciążliwy w życiu codziennym i w środowisku społecznym”. 

---

Orbitopatia endokrynologiczna to złożona choroba autoimmunologiczna, która powoduje zarówno funkcjonalne, jak i strukturalne zmiany w oczodole. Jest to znacznie więcej niż problem kosmetyczny i może potencjalnie zagrażać wzroku. Niezbędna jest dokładna diagnostyka i ścisła interdyscyplinarna opieka.

---

Od 2025 roku w gabinecie Clear Vision Cologne dostępna jest nowa terapia infuzyjna TEPEZZA, która celowo oddziałuje na centralny mechanizm choroby. W centrum uwagi znajdują się nieprawidłowo działające fibroblasty oczodołowe, które w zwiększonym stopniu tworzą blizny i napędzają procesy zapalne. 

Prof. dr dr Heindl wyjaśnia: „Komórki te posiadają receptor IGF-1, który jest ściśle powiązany z receptorem tarczycy i odgrywa kluczową rolę w powstawaniu choroby. Za pośrednictwem tego szlaku sygnałowego kontrolowane są stany zapalne, uwalnianie cytokin oraz przekształcanie fibroblastów w komórki tłuszczowe – procesy, które prowadzą do obrzęków, zwiększenia objętości za okiem, a ostatecznie do wytrzeszczu gałki ocznej. TEPEZZA rozszerza koncepcję terapeutyczną z podejścia czysto objawowego na podejście modyfikujące przebieg choroby”. 

---

TEPEZZA może przynieść istotne klinicznie korzyści, wymaga jednak zróżnicowanej kontroli przebiegu leczenia.

---

W trakcie terapii preparatem TEPEZZA, w przebiegu ośmiu infuzji, obserwuje się szereg klinicznych popraw, dotyczących zarówno aktywności zapalnej, jak i zmian strukturalnych w endokrynnej orbitopatii. 

„W praktyce klinicznej leczenie rozpoczyna się od jasno ustrukturyzowanej kaskady diagnostycznej. Kluczowe znaczenie ma kompleksowa diagnostyka okulistyczna obejmująca wyniki kliniczne, badania obrazowe, takie jak MRI, oraz inne badania, pozwalające precyzyjnie określić aktywność i stopień zaawansowania choroby. W opiekę interdyscyplinarną włączone są również różne specjalizacje. Obejmuje to przede wszystkim badanie laryngologiczne, ponieważ choroba może również wpływać na obszar słuchu i nosa.

Na tej podstawie opracowuje się terapię stopniową. Jeśli występują jedynie powierzchowne dolegliwości, wiele można osiągnąć stosując krople nawilżające lub żel na noc, aby chronić powierzchnię oka. W fazie aktywnej często stosuje się steroidy, które skutecznie łagodzą stan zapalny. Również radioterapia może być wskazana, zwłaszcza gdy zajęte są mięśnie gałki ocznej.

Metody te mają jednak przede wszystkim charakter objawowy i mają jedynie ograniczony wpływ na zmiany strukturalne, takie jak wytrzeszcz gałek ocznych. Nowa terapia preparatem TEPEZZA w gabinecie Clear Vision Cologne idzie znacznie dalej. Blokuje ona w sposób ukierunkowany receptor IGF-1 na nieprawidłowo działających fibroblastach oczodołowych, przerywając w ten sposób patologiczną kaskadę sygnałów, która prowadzi do stanu zapalnego, namnażania się tkanki i wzrostu objętości.

Dzięki temu nie tylko zmniejsza się procesy zapalne, ale często cofa się również zmiany strukturalne – efekt, który wcześniej był osiągalny głównie chirurgicznie. Terapia ta nie zastępuje całkowicie zabiegów operacyjnych, ale rozszerza spektrum możliwości, ponieważ działa modyfikująco na przebieg choroby, a nie tylko kontroluje objawy.

Leczenie nie odbywa się podczas jednej sesji, ale w ustalonej sekwencji kilku infuzji, zazwyczaj do sześciu. Dzięki temu można stabilnie budować efekt terapeutyczny i trwale wpływać na procesy chorobowe w oczodole” – opisuje prof. dr dr Heindl.

Pacjenci odnoszą korzyści ze stosowania leku TEPEZZA w znacznie szerszym spektrum niż to, do czego przyzwyczailiśmy się w przypadku wcześniejszych terapii endokrynnej orbitopatii. Szczególnie godne uwagi jest to, że skuteczność nie ogranicza się do klasycznej aktywnej fazy zapalenia. 

Prof. dr dr Heindl wyjaśnia: „Pierwsze pozytywne efekty terapii pojawiają się zazwyczaj już w ciągu pierwszych tygodni lub miesięcy. Najpierw ustępują objawy zapalne: obrzęki, zaczerwienienia, bóle i uczucie ucisku za okiem. Zmiany strukturalne, takie jak wytrzeszcz gałki ocznej lub podwójne widzenie, ustępują zazwyczaj z pewnym opóźnieniem, ale często mają bardzo imponujący przebieg.

Wielu pacjentów zgłasza znaczną poprawę jakości życia. Pomimo tych sukcesów endokrynologiczna orbitopatia pozostaje jednak chorobą wymagającą długotrwałej uwagi. Wartości tarczycy muszą być utrzymywane na stabilnym poziomie, a palenie tytoniu należy bezwzględnie unikać, ponieważ może ono znacznie pogorszyć przebieg choroby. U części pacjentów poprawa utrzymuje się w dłuższej perspektywie, u innych może dojść do ponownego pogorszenia w trakcie leczenia. Właśnie dlatego tak ważna jest ciągła opieka kontrolna.

Sama terapia infuzyjna nie jest jednorazowa, ale w praktyce klinicznej, tak jak to ma miejsce w naszej praktyce w Kolonii, odbywa się w ustalonej serii do sześciu infuzji. Ponieważ jest to stosunkowo nowa metoda leczenia, choć dostępnych jest już wiele badań – w tym z udziałem niemieckich naukowców – to jednak długoterminowe doświadczenia będą się nadal gromadzić w nadchodzących latach. Dzięki niedawnemu dopuszczeniu do obrotu w Europie terapia ta jest teraz dostępna nie tylko dla pacjentów biorących udział w badaniach, ale dla wszystkich osób dotkniętych chorobą, co znacznie rozszerza możliwości leczenia” – i dodaje: 

„Zdarzają się sytuacje, w których podejmuje się decyzję o niestosowaniu terapii – jednak nie tyle ze względu na przewlekły charakter choroby, co na indywidualne różnice w korzyściach z niej płynących. Największe korzyści odnoszą pacjenci z aktywną, umiarkowaną do ciężkiej endokrynologiczną orbitopatią. W tej fazie proces chorobowy jest dynamiczny, stan zapalny wyraźny, a na patologiczne procesy przebudowy można jeszcze dobrze wpływać terapeutycznie. Właśnie w tym momencie terapia wykazuje najwyraźniejsze efekty”. 

---

Z terapii preparatem TEPEZZA korzystają zarówno pacjenci z świeżą, aktywną postacią choroby, jak i ci z długotrwałą, przewlekłą postaciami EO. Decydujące znaczenie ma nie tyle czas trwania choroby, co fakt, że patologiczne szlaki sygnałowe fibroblastów oczodołowych pozostają aktywne – i właśnie tam działa TEPEZZA.

---

W przypadku leku TEPEZZA szczególną uwagę zwraca się na trzy obszary działań niepożądanych: regulację poziomu cukru we krwi, reakcje związane z podaniem leku oraz zmiany słuchu. Są one nie tylko często opisywane, ale mają również znaczenie kliniczne, ponieważ dotyczą różnych grup pacjentów i wymagają ścisłego monitorowania. 

„Przed rozpoczęciem terapii ważne jest badanie u laryngologa, ponieważ TEPEZZA jest co prawda bardzo skuteczna, ale nie jest wolna od skutków ubocznych. Szczególnie istotne są możliwe zmiany słuchu, które mogą obejmować zarówno szumy uszne, jak i utratę słuchu. Dlatego przed rozpoczęciem leczenia i w jego trakcie należy dokładnie monitorować funkcję słuchu. Inne zagrożenia dotyczą poziomu cukru we krwi, zwłaszcza u osób z cukrzycą lub stanem przedcukrzycowym, dlatego konieczna jest ścisła kontrola.

Mogą również wystąpić reakcje związane z infuzją, ale zazwyczaj można je dobrze opanować. Dodatkowo należy wziąć pod uwagę istniejące choroby zapalne jelit oraz ewentualną ciążę. Ogólnie rzecz biorąc, terapia wymaga ustrukturyzowanego monitorowania i kompleksowego poinformowania pacjenta, ponieważ skuteczność i bezpieczeństwo należy zawsze rozpatrywać łącznie. W wyspecjalizowanych ośrodkach, takich jak nasza praktyka Clear Vision, monitorowanie to stanowi stały standard.

TEPEZZA stanowi dodatkową opcję i zasadniczo zmienia sposób leczenia endokrynnej orbitopatii. Podczas gdy steroidy nadal mają swoje miejsce – zwłaszcza w aktywnej fazie zapalnej – a zabiegi chirurgiczne pozostają niezbędne w fazie przewlekłej, TEPEZZA znacznie poszerza spektrum terapeutyczne. Mimo to chirurgia pozostaje kluczowym elementem leczenia, zwłaszcza w przypadku ograniczeń funkcjonalnych lub wyraźnych zmian anatomicznych.

Ogólnie rzecz biorąc, współpraca interdyscyplinarna staje się jeszcze ważniejsza: chirurg okuloplastyczny prowadzi leczenie, ale ściśle współpracuje z laryngologami, endokrynologami i innymi specjalistami. Właśnie tutaj, w Kolonii, widać, jak ważna jest ścisła współpraca między chirurgią okuloplastyczną, otolaryngologią i endokrynologią. „TEPEZZA poszerza spektrum terapeutyczne i zmienia strategię leczenia – to prawdziwa zmiana paradygmatu, ale nie zastępuje medycyny interdyscyplinarnej” – wyjaśnia prof. dr dr Heindl.

---

TEPEZZA może wpływać na słuch. Obserwuje się przede wszystkim szumy uszne, uczucie ucisku w uchu, niedosłuch przewodzeniowy oraz rzadziej niedosłuch czuciowo-nerwowy. Dokładne przyczyny nie zostały jeszcze w pełni wyjaśnione; prawdopodobnie rolę odgrywają zmiany w gospodarce płynami ucha wewnętrznego oraz szlaki sygnałowe zależne od IGF-1. Większość zmian w słuchu ustępuje po zakończeniu terapii, jednak zdarzają się pojedyncze przypadki z utrzymującymi się ograniczeniami. Dlatego zaleca się sporządzenie podstawowego profilu audiologicznego przed rozpoczęciem leczenia oraz regularne pytanie o objawy słuchowe w trakcie terapii. W przypadku nowych dolegliwości należy wcześnie zgłosić się do laryngologa w celu przeprowadzenia badań.

---

Terapia preparatem TEPEZZA wymaga specjalnych struktur, jasno określonych warunków oraz ciągłej, interdyscyplinarnej opieki, ponieważ można ją bezpiecznie i niezawodnie przeprowadzać wyłącznie w specjalistycznych gabinetach wyposażonych w odpowiedni sprzęt. 

„Terapia ta nie jest jednak łatwo dostępna dla wszystkich. Chociaż jest ona dopuszczona do stosowania w Niemczech, dla każdego pacjenta należy złożyć wniosek do kasy chorych. Ponadto leczenie nie może być prowadzone w każdym gabinecie. Konieczne są określone warunki lokalowe i organizacyjne, ponieważ infuzja trwa około półtorej godziny i wymaga zorganizowanego monitorowania.

Dlatego terapia ta nie jest dostępna w każdym gabinecie okulistycznym, ale najlepiej sprawdza się w wyspecjalizowanych ośrodkach, gdzie dostępna jest niezbędna wiedza i infrastruktura. W naszej praktyce Clear Vision w Kolonii opiekujemy się wieloma pacjentami z endokrynologiczną orbitopatią, ponieważ jednym z głównych obszarów naszej działalności są schorzenia okuloplastyczne. Dzięki temu trafiają do nas osoby w bardzo różnych stadiach choroby. Ponieważ endokrynologiczna orbitopatia wymaga ciągłej i ścisłej opieki, najlepiej jest ją leczyć w specjalistycznej praktyce.

Nie chodzi tylko o samą terapię infuzyjną, ale o regularną, kompleksową opiekę. Choroba wymaga interdyscyplinarnej sieci specjalistów z okulistyki, endokrynologii, otolaryngologii i innych dziedzin – sieci, która jest tutaj dostępna. W ten sposób powstaje środowisko, w którym pacjenci mogą być objęci długoterminową i ustrukturyzowaną opieką” – podkreśla prof. dr dr Heindl, i tym samym kończymy naszą rozmowę. 

Serdecznie dziękujemy, profesorze dr dr Heindl, za informacje na temat nowej terapii preparatem TEPEZZA! 

---

 

• Renomowany specjalista w zakresie chirurgii powiek, dróg łzowych, oczodołu i nowotworów z ponad 20-letnim doświadczeniem
• Prywatna praktyka okulistyczna: Clear Vision Cologne, Aachener Str. 233, 50931 Kolonia, Nadrenia Północna-Westfalia
• Specjalista z naciskiem na indywidualne, dostosowane do potrzeb koncepcje leczenia
• Doświadczenie w zakresie liftingu powiek, Botoxu®, kwasu hialuronowego i nowoczesnych zabiegów przeciwstarzeniowych
• Oferuje szeroki zakres nieinwazyjnych i minimalnie inwazyjnych zabiegów estetycznych
• Lider w dziedzinie technik regeneracyjnych: lifting skóry, terapie redukujące tkankę tłuszczową, stymulacja wzrostu włosów
• Aktywny naukowo, zaangażowany w rozwój delikatnych metod estetycznych
• Gwarantuje naturalne, harmonijne efekty oraz szczegółowe, skoncentrowane na pacjencie konsultacje
• Uznany za jednego z czołowych ekspertów