Daraxonrasib: czas przeżycia w badaniu niemal podwojony

Rak trzustki, zwany medycznie rakiem trzustki, to złośliwa choroba nowotworowa trzustki. W przypadku choroby z przerzutami rak rozprzestrzenił się poza granice tego narządu.

Daraxonrasib badano w zaawansowanej postaci choroby. W badaniu wzięło udział 500 wcześniej leczonych osób z przerzutowym rakiem przewodowym trzustki. Wszyscy pacjenci przeszli już co najmniej jedną terapię.

Wczesne objawy raka trzustki mogą być niespecyficzne. Możliwymi pierwszymi oznakami są bóle w górnej części brzucha lub pleców, które jednak mogą mieć również inne przyczyny. Dlatego pojedyncze objawy nie wystarczają do rozpoznania choroby.

Utrzymujące się lub nasilające się dolegliwości powinny zostać zbadane przez lekarza. W przypadku podejrzenia choroby tomografia komputerowa i rezonans magnetyczny mogą wykazać, gdzie znajduje się nowotwór i jak daleko się rozprzestrzenił.

Terapia zależy przede wszystkim od tego, czy guz można całkowicie usunąć. Jeśli początkowo nie jest jasne, czy guz nadaje się do operacji, przed zabiegiem można zastosować chemioterapię w celu zmniejszenia guza.

W badaniu lek Daraxonrasib porównano z chemioterapią.

Pacjentki i pacjenci nie powinni samodzielnie zmieniać ani przerywać trwającego leczenia. Dotyczy to również sytuacji, gdy wstępne wyniki dają nadzieję na dalsze leczenie.

Daraxonrasib działa poprzez hamowanie szlaku sygnałowego RAS. Substancja czynna wiąże się z cyklofiliną A i tworzy z tym białkiem kompleks hamujący.

Wiarygodność badania ma wyraźne ograniczenia:

• Mutacja RAS-G12: występowała u 91,8 procent uczestników badania.
• Wcześniejsze fazy leczenia: Trwają badania nad tym, czy substancja czynna mogłaby być stosowana na tych etapach.
• Inne rodzaje nowotworów: na podstawie badania nie można wywnioskować korzyści w ich przypadku.

W przypadku niewielkiej grupy pacjentów bez mutacji RAS-G12 przegląd literatury specjalistycznej zaleca ostrożną interpretację wyników. Wyniki nie wskazują zatem, że Daraxonrasib jest skuteczny u wszystkich pacjentów lub w przypadku innych rodzajów nowotworów.

Badanie wykazało dla leku Daraxonrasib dłuższe wartości mediany całkowitego czasu przeżycia oraz czasu bez progresji choroby. Porównano pacjentów wcześniej leczonych z przerzutowym rakiem przewodowym trzustki.

W ten sposób mediana całkowitego czasu przeżycia w grupie otrzymującej daraxonrasib niemal się podwoiła. Różnica między 13,2 miesiąca a 6,7 miesiąca odnosi się do dwóch grup badawczych, a nie do potencjalnego przebiegu choroby u pojedynczego pacjenta.

Również mediana czasu bez progresji choroby uległa podwojeniu w grupie otrzymującej daraxonrasib. Mediana dzieli grupę na dwie połowy: połowa pacjentów znajdowała się powyżej tej wartości, a druga połowa poniżej. Nie pozwala to na sformułowanie indywidualnej prognozy.

W obu grupach wystąpiły działania niepożądane. Działania niepożądane o znaczeniu klinicznym o stopniu nasilenia 3 lub wyższym występowały nieco rzadziej w grupie otrzymującej daraxonrasib niż w grupie poddanej chemioterapii. Z podanych danych nie wynika, jakie konkretne dolegliwości się z nimi wiązały.

Autorzy przeglądu literatury jako ograniczenia wskazują na ograniczony okres obserwacji oraz małe podgrupy bez mutacji RAS-G12. Wyniki nie można zatem odnieść do wszystkich pacjentów z rakiem trzustki ani do innych rodzajów nowotworów. Nie można na tej podstawie wyciągać wniosków dotyczących szans na wyleczenie.

Obecnie istnieje różnica w zakresie dopuszczenia do obrotu między Stanami Zjednoczonymi a Unią Europejską. Zgodnie z przeglądem literatury opublikowanym w 2026 r. FDA wydała 26 sierpnia 2026 r. zezwolenie na stosowanie leku Daraxonrasib u określonych dorosłych pacjentów z przerzutowym gruczolakorakiem trzustki.

W przypadku UE EMA zaleca stosowanie tej substancji czynnej u osób dorosłych z przerzutowym gruczolakorakiem trzustki po co najmniej jednej wcześniejszej terapii ogólnoustrojowej. Decyzję w sprawie dopuszczenia do obrotu musi jeszcze podjąć Komisja Europejska.

W Niemczech daraxonrasib nie jest zatem jeszcze oficjalnie dopuszczony do obrotu. Decyzja FDA nie ma automatycznego zastosowania w Niemczech ani w innych państwach UE.

Badania obrazowe pozwalają ustalić, gdzie znajduje się podejrzany guz i jak daleko się rozprzestrzenił. W przypadku podejrzenia raka trzustki można w tym celu zastosować tomografię komputerową oraz rezonans magnetyczny. Wyniki tych badań pomagają w podjęciu decyzji o dalszym leczeniu.

Jeśli guz nadaje się do operacji, chirurgia trzustki obejmuje różne zabiegi na trzustce. Wybór odpowiedniej operacji w przypadku raka trzustki zależy od lokalizacji i rozległości guza.

Daraxonrasib znajduje zastosowanie w innej sytuacji terapeutycznej. Lek ten badano po wcześniejszym leczeniu choroby z przerzutami. Nie zastępuje on ani diagnostyki, ani oceny, czy operacja jest możliwa.

Dla kogo badano lek Daraxonrasib?

Badaniem objęto osoby wcześniej leczone z przerzutowym rakiem przewodowym trzustki. Na podstawie badania nie można wyciągnąć odpowiednich wniosków dotyczących pacjentów we wcześniejszych stadiach choroby.

O ile dłużej żyli pacjenci biorący udział w badaniu?

Mediana całkowitego czasu przeżycia wyniosła 13,2 miesiąca w grupie otrzymującej Daraxonrasib i 6,7 miesiąca w grupie otrzymującej chemioterapię. Te wartości grupowe nie pozwalają przewidzieć, jak długo będą żyć poszczególni pacjenci.

Jak często występowały poważne działania niepożądane podczas stosowania daraxonrasibu?

Działania niepożądane o nasileniu 3. stopnia lub wyższym wystąpiły u 61,8 procent pacjentów leczonych daraxonrasibem. W grupie otrzymującej chemioterapię takie działania niepożądane dotyczyły 69,6 procent pacjentów. Poszczególne rodzaje działań niepożądanych nie zostały wymienione w tych danych.

Czy lek Daraxonrasib może wyleczyć raka trzustki?

W przypadku raka trzustki operacja jest jedyną metodą leczenia dającą szansę na wyleczenie. Lek Daraxonrasib był badany u pacjentów z wcześniej leczonym przerzutowym rakiem trzustki.

Czy Daraxonrasib został już dopuszczony do obrotu w UE?

Pozytywna rekomendacja CHMP nie oznacza jeszcze dopuszczenia leku Daraxonrasib do obrotu w UE. Dlatego lek ten nie jest jeszcze oficjalnie dopuszczony do obrotu również w Niemczech.

Czy Daraxonrasib jest dopuszczony do obrotu w USA?

Zgodnie z przeglądem literatury opublikowanym w 2026 r. FDA zatwierdziła daraxonrasib 26 sierpnia 2026 r. dla określonych grup dorosłych pacjentów z przerzutowym gruczolakorakiem trzustki. Nie oznacza to jednak automatycznie, że substancja czynna jest odpowiednia dla konkretnego pacjenta.

Czy w związku z tymi wynikami powinienem zmienić swoją terapię?

Nie należy zmieniać ani przerywać leczenia nowotworowego bez konsultacji z lekarzem. To, czy Daraxonrasib może być brany pod uwagę jako terapia, zależy od dotychczasowego leczenia, przebiegu choroby oraz aktualnego statusu dopuszczenia do obrotu.